A edição de genes está aproximando a medicina de tratamentos desenvolvidos a partir das alterações genéticas de cada paciente. As possibilidades dessa tecnologia serão discutidas na próxima quarta-feira (19), às 16h, no auditório do BH-TEC, durante nova edição da Série de Seminários CTVacinas.

A palestra será conduzida por Guilherme Baldo, professor da Universidade Federal do Rio Grande do Sul (UFRGS) e pesquisador dedicado ao desenvolvimento de terapias para doenças raras. A participação é gratuita, mediante inscrição prévia. 

“Ao descrever os estudos do grupo, abordaremos como a edição gênica transforma o enfrentamento de doenças raras e metabólicas, como as mucopolissacaridoses (MPS)”, antecipa Baldo.

Do gene ao tratamento

Intitulada “Aplicações da edição de genes: da terapia gênica à medicina individualizada”, a apresentação mostrará como ferramentas como o CRISPR e os vetores virais podem ser utilizadas para corrigir alterações genéticas dentro e fora do organismo.

Baldo apresentará estudos realizados pelo grupo em fibroblastos, modelos murinos e primatas não humanos. O pesquisador também discutirá como modelos celulares aceleram a seleção de novos fármacos, ampliam o conhecimento sobre a fisiopatologia das doenças raras e ajudam a reduzir o tempo e o custo do desenvolvimento de tratamentos.

“Por fim, veremos como essas estratégias, juntamente à inteligência artificial, viabilizam a medicina individualizada, permitindo criar abordagens terapêuticas sob medida para as variantes genéticas específicas de cada paciente.”

Ciência para doenças raras

Professor associado do Departamento de Fisiologia da UFRGS, Guilherme Baldo também atua como pesquisador no Hospital de Clínicas de Porto Alegre e Head of Research na Casa dos Raros.

Pesquisador 1D do CNPq, desenvolve trabalhos relacionados a reposição enzimática, terapia gênica, edição gênica e chaperonas farmacológicas. As pesquisas buscam criar novas possibilidades terapêuticas para doenças que, em muitos casos, ainda contam com opções limitadas de tratamento.